Konsultant krajowa: Na te leki czekamy w 2026 roku. „Pracujemy nad listą TOP 10 Hemato”

Z prof. Ewą Lech-Marańdą, krajowa konsultant dziedzinie hematologii, rozmawialiśmy podczas Kongresu Hematologicznego w Toruniu.

Jak z perspektywy pacjentów wygląda dostęp do nowoczesnych terapii w hematoonkologii? Na jakie terapie czekają dziś lekarze?

Dostęp do nowoczesnych terapii w ostatnich 5 latach bardzo się poprawił. W ciągu 5 lat zrefundowano 615 cząsteczkowskazań we wszystkich dziedzinach, a w hematologii – 109, co stanowi 18 proc. wszystkich refundacji w przeliczeniu na cząsteczkowskazania, czyli: leki przypisane do konkretnego wskazania. 77 proc. to były refundacje w hematologii onkologicznej, czyli w nowotworach hematologicznych.

Ostatnie 5 lat pokazało bardzo szybki postęp refundacyjny w hematoonkologii. Hematoonkologia jest jednak bardzo dynamicznie rozwijającą się dziedziną, wytyczne i standardy zmieniają się na naszych oczach. Jeszcze w ubiegłym miejscu mogliśmy mówić, że mamy piąte miejsce, jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych leków w Europie, jednak obecnie nie jesteśmy w pierwszej piątce choćby dlatego że zmieniły się standardy leczenia w pierwszej linii chłoniaków z komórek płaszcza, ostrej białaczce limfoblastycznej. Dlatego te potrzeby refundacyjne wynikają ze zmieniających się w ciągu ostatniego roku czy półtora roku standardu leczenia.

Najważniejszą potrzebą refundacyjną w hematoonkologii jest dostęp do blinatomumabu dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną w pierwszej linii, w konsolidacji leczenia (lek ten znalazł się na kwietniowej liście leków refundowanych i będzie dostępny od kwietnia 2026 – przyp. red.). My ten lek doskonale znamy, jest dostępny dla chorych z chorobą oporną i nawrotową, ale publikacja sprzed półtora roku w New Journal of Medicine wykazała, że dodanie blinatomumabu w leczeniu konsolidującym u chorych poprawia całkowite przeżycie o 60 proc., a czas wolny od nawrotu – o 50 proc. To są naprawdę bardzo dobre wyniki, dlatego to jest na dziś najważniejsza potrzeba refundacyjna.

Pozostałe potrzeby też wynikają ze zmieniających się standardów leczenia.

W chłoniaku z komórek płaszcza standardem w pierwszej linii leczenia jest już dodanie inhibitora kinazy Brutona – zarówno dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia szpiku, jak kwalifikujących się do przeszczepienia. W przypadku chorych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia, nowy standard to akalabrutynib w połączeniu z bendamustyną i rituksymabem. Ten schemat jest w procesie refundacyjnym w pierwszej linii leczenia.

U chorych, którzy kwalifikują się do przeszczepienia, w standardzie jest ibrutynib w połączeniu z intensywną immunochemioterapią.

U chorych na szpiczaka plazmocytowego jest duża potrzeba zmodyfikowania leczenia pierwszej linii. Do tej pory chorzy kwalifikujący się do przeszczepienia szpiku mogą otrzymać w ramach programu lekowego B54 schemat daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon. Zależałoby nam, żeby talidomid mógł być wymieniony na lek immunomodulujący nowszej generacji, czyli lenalidomid. U chorych kwalifikujących się do autoprzeszczepienia, daratumumab jest kontynuowany w leczeniu podtrzymującym razem z lenalidomidem.

U chorych starszych, niekwalifikujących się do przeszczepienia, standardem jest już schemat: daratumumab, lenalidomid, bortezomib i deksametazon. Te wszystkie leki są już refundowane, tylko w nieco innych schematach.

Jeśli chodzi o szpiczaka – chorobę oporną i nawrotową, to oczekujemy na terapię CAR-T; ona jest standardem we wszystkich zaleceniach; jeden z preparatów jest zalecany już od drugiej linii leczenia, inny – od trzeciej. Dopiero w ubiegłym roku podmioty odpowiedzialne złożyły wnioski refundacyjne o terapię CAR-T. Procesy refundacyjne są w toku, mamy nadzieję, że uda się umożliwić dla chorych na szpiczaka plazmocytowego dostęp do terapii CAR-T.

Inną terapią, która również jest potrzebna dla chorych na opornego i nawrotowego szpiczaka, jest belantamab mefadotyny.

Chorzy na chłoniaki agresywne czekają na dostęp do połączenia przeciwciała dwuswoistego, czyli glofitamabu, który jest refundowany w programie lekowym od trzeciej linii, ale w monoterapii. Obecnie standardem jest połączenie przeciwciała z chemioteramią gemox. Taki sposób leczenia: glifitamab plus schemat gemox mógłby już być stosowany u chorych, którzy nie kwalifikują się przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych.

Kolejna ważna potrzeba refundacyjna to pirtobrutynib – inhibitor kinazy Brutona niekonwalencyjny. On jest zarejestrowany zarówno w chłoniaku z komórek płaszcza w chorobie opornej i nawrotowej, jak w przewlekłej białaczce limfocytowej.

Szpiczak plazmocytowy to choroba w leczeniu której mamy już bardzo dużo nowych schematów leczenia. Kolejne leki wciąż są potrzebne?

W szpiczaku w programie B54 mamy bardzo wiele dostępnych różnych schematów leczenia, jednak zmieniają się standardy. Leki, które były stosowane w czwartej, piątej linii teraz przechodzą do wcześniejszych linii leczenia – w innych połączeniach. Dlatego wydaje się, że tych schematów jest bardzo dużo, ale w standardzie są już inne połączenia.

Niedawno została ogłoszona lista TOP 10 ONKO 2026. Kiedy hematolodzy ogłoszą swoją listę TOP 10 Hemato 2026?

Została ogłoszona lista TOP 10 ONKO 2026. Jako środowisko jesteśmy w trakcie przygotowywania naszej listy TOP 10 Hemato 2026. Będziemy w gronie zarządu PTHiT typować naszym zdaniem najważniejsze terapie, które następnie będą poddane tajnemu głosowaniu. Każda z tych terapii otrzyma odpowiednią liczbę punktów i w ten sposób zbudujemy listę TOP 10 Hemato 2026.